Message du président

Percée à l’horizon : les thérapies géniques pour le traitement potentiel des maladies rares

La possibilité de manipuler les gènes pour prévenir et traiter certaines maladies humaines alimente les recherches scientifiques et médicales depuis des décennies. Il reste encore beaucoup à accomplir pour cette quête qui jusqu’ici a suivi un chemin parsemé d’échecs et de réussites, y inclus de nombreux progrès. Récemment, des avancées dans la mise au point des thérapies géniques et les progrès réalisés sur le plan des diagnostics ont donné naissance à des stratégies de traitement novatrices, en particulier pour les maladies rares.

La Canadian Organization for Rare Disorders estime qu’un Canadien sur douze est touché par une maladie appartenant au regroupement des maladies rares, bien que le nombre de personnes atteintes d’une maladie individuelle parmi elles soit faible (moins d’une personne sur 100 000).

La plupart des maladies rares sont le résultat de la mutation d’un seul gène, et sont par conséquent des meilleurs candidats pour les thérapies géniques comparé aux maladies génétiquement plus complexes. Certains essais cliniques ont eu des résultats prometteurs, mais l’application éventuelle des thérapies géniques pour le traitement des maladies rares soulève plusieurs enjeux éthiques, juridiques et sociaux. Par exemple, comme le marché commercial pour ces traitements risque d’être restreint, les entreprises seront peut-être moins disposées à investir les sommes importantes en R-D requises pour les mettre au point. Aussi, comme l’échantillon de patients est plus faible, il est également plus difficile de générer la quantité de données nécessaire pour tester les traitements en vue d’approbation ainsi que pour assurer leur surveillance après la mise en marché. Tout cela peut entraîner des délais dans la commercialisation de ces traitements et diminuer la capacité des autorités de réglementation d’offrir des garanties sur les plans de la sûreté et de l’efficacité.

De plus, l’accessibilité financière des traitements constitue un enjeu important, qui est exacerbé par les coûts déjà élevés du développement des thérapies géniques: certains groupes de patients peuvent avoir une plus grande capacité de financer le développement de nouvelles thérapies, alors que dans d’autres cas, le prix des nouveaux médicaments ou traitements peut être hors de la portée de la majorité des patients. Par exemple, le médicament Spinraza (utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale, qui touche approximativement 1 bébé sur 6 000 au Canada) est l’une de trois seules thérapies géniques dont l’utilisation est approuvée au Canada, mais y recourir coûte des centaines de milliers de dollars par année, ce qui laisse les payeurs publics et privés du pays aux prises avec des décisions difficiles.

Dans son budget de 2019, le gouvernement fédéral canadien s’est engagé à élaborer une stratégie nationale pour les médicaments coûteux pour les maladies rares qui permettrait aux Canadiens d’avoir un meilleur accès aux traitements dont ils ont besoin.

Un faible nombre de thérapies géniques sont présentement accessibles aux patients. Il n’est donc pas surprenant que moins d’attention ait été accordée aux défis et aux obstacles associés à l’accessibilité et à l’abordabilité de ces traitements, par rapport aux autres questions posées durant les travaux de découverte ainsi que la phase initiale de leur développement. Le temps est venu de s’attaquer aux questions de l’accès et de l’abordabilité.

C’est dans ce contexte que le Conseil national de recherche a demandé au CAC d’entreprendre une évaluation sur les principaux défis juridiques, éthiques, sociaux et stratégiques que soulèvent l’approbation et l’utilisation des thérapies géniques somatiques et des thérapies à base de cellules génétiquement modifiées au Canada. Notre évaluation servira à éclairer la stratégie canadienne sur cet enjeu complexe. Le rapport final sera publié en 2020.

Eric M. Meslin, Ph.D., MACSS
Président-directeur général, Conseil des académies canadiennes

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