Les thérapies géniques somatiques et thérapies à base de cellules génétiquement modifiées

Sommaire

Les thérapies géniques et thérapies à base de cellules génétiquement modifiées constituent des avenues très prometteuses pour le traitement des troubles génétiques rares, ainsi des maladies chroniques. Ces thérapies soulèvent cependant plusieurs défis, notamment en ce qui concerne les obstacles réglementaires, l’accès équitable aux traitements et les coûts.

Une thérapie génique somatique permet d’altérer ou d’éliminer les gènes à l’origine de la maladie d’un patient, sans toutefois transmettre changements aux générations futures. Cette évaluation examinera les défis liés à l’approbation et à l’utilisation de ces thérapies. Elle portera principalement sur les derniers stades de développement des thérapies, dont l’approbation, la mise sur le marché et l’utilisation des médicaments.

Le commanditaire

Conseil national de recherche

La question

  • Quels principaux défis liés à des questions juridiques/réglementaires, éthiques, sociales et de politiques publiques posent l’approbation et l’utilisation des thérapies géniques somatiques et des thérapies à base de cellules génétiquement modifiées au Canada?
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Le comité d’experts, présidé par Janet Rossant, C.C., MSRC, s’est réuni pour la première fois au début d’octobre, à Ottawa. Les membres du comité ont pris connaissance du sujet d’évaluation proposé par le commanditaire, se sont mis d’accord sur la portée de la question présentée et ont défini les prochaines étapes du processus. Le comité se réunira de nouveau à la fin de novembre pour un atelier en compagnie d’experts invités pour discuter plus avant des données probantes recueillies.